Se ha encontrado que los músculos afectados por esta enfermedad carecen de una proteína llamada «distrofina». Se desconoce con precisión el papel que ésta juega pero, al no estar presente, la membrana de las células musculares pierde su elasticidad y se rompe con un mínimo esfuerzo, de tal manera que aparecen pequeños agujeros en ella.
Por estas aberturas se introducen iones de calcio en la célula y provocan una exagerada contracción de la fibra muscular, al punto de que ésta se enrosca de forma irreversible y muere.
Un grupo de investigadores, al inactivar el gen que produce la distrofina, provocaron distrofia muscular en ratones.
A la mitad del grupo de roedores se le administró una sustancia llamada «poloxámero 188» y al resto una dosis de placebo. Hasta 40 por ciento de los ratones que no recibieron el medicamento murió al cabo de poco tiempo por insuficiencia cardiaca. En cambio, los que recibieron el poloxámero gozaron de un efecto correctivo instantáneo. Al observar sus células musculares al microscopio se pudo identificar que esta sustancia había «parchado» los agujeros de la membrana.
Si el músculo humano responde de la misma forma, el remedio será muy bueno para ofrecer una mejor calidad de vida a las personas afectadas por esta incapacitante enfermedad.