La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad hereditaria degenerativa en la que se pierde de modo paulatino la capacidad de moverse. Cuando se afecta el músculo cardiaco, sobreviene la muerte, lo que habitualmente ocurre entre los 20 y 30 años de edad. Se ha encontrado que los músculos afectados por esta enfermedad carecen de una proteína llamada «distrofina». Se desconoce con precisión el papel que ésta juega pero, al no estar presente, la membrana de las células musculares pierde su elasticidad y se rompe con un mínimo esfuerzo, de tal manera que aparecen pequeños agujeros en ella. Por estas aberturas se introducen iones de calcio en la célula y provocan una exagerada contracción de la fibra muscular, al punto de que ésta se enrosca de forma irreversible y muere. Un grupo de investigadores, al inactivar el gen que produce la distrofina, provocaron distrofia muscular en ratones. A la mitad del grupo de roedores ...